Loi sur les médicaments orphelins de 1983 - Orphan Drug Act of 1983
.svg) | |
| Titre long | Loi modifiant la Loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques afin de faciliter le développement de médicaments pour les maladies et affections rares, et à d'autres fins. |
|---|---|
| Adopté par | le 97e Congrès des États-Unis |
| Efficace | 4 janvier 1983 |
| Citations | |
| Loi publique | 97-414 |
| Statuts en général | 96 Stat. 2049 |
| Codification | |
| Lois modifiées | Loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques |
| Titres modifiés | 21 USC : Aliments et médicaments |
| Sections USC créées | 21 USC ch. 9, sous-chap. V §§ 360aa-360ee |
| Sections USC modifiées | 21 USC ch. 9 § 301 et suiv. |
| Histoire législative | |
| |
L' Orphan Drug Act de 1983 est une loi adoptée aux États-Unis pour faciliter le développement de médicaments orphelins - des médicaments pour des maladies rares telles que la maladie de Huntington , les myoclonies , la SLA , le syndrome de Gilles de la Tourette et la dystrophie musculaire qui affectent un petit nombre de personnes résidant aux États-Unis. .
La désignation de médicament orphelin n'indique pas que le produit thérapeutique est sûr et efficace ou légal à fabriquer et à commercialiser aux États-Unis. Ce processus est géré par d'autres bureaux de la Food and Drug Administration des États -Unis . Au lieu de cela, la désignation signifie seulement que le promoteur est admissible à certains avantages du gouvernement fédéral, tels que l'exclusivité du marché et des impôts réduits.
En 1982, une coalition informelle de sympathisants et de familles de patients atteints de maladies rares qui a formé l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD) et d'autres, a appelé à une modification de la législation pour soutenir le développement de médicaments orphelins ou de médicaments pour le traitement des maladies rares. Ils ont réussi à faire adopter par le Congrès des États-Unis l' Orphan Drug Act (ODA) au début de 1983. Seuls trente-huit médicaments orphelins avaient été approuvés avant l'Acte de 1983 ; d'ici 2014, « 468 désignations d'indication couvrant 373 médicaments ont été approuvées ». En partie à cause de la loi américaine sur les médicaments orphelins de 1983, le Japon l'a adoptée en 1993, tout comme l'Union européenne en 2000.
Fond
Emergence de maladies orphelines
En réponse à des incidents tels que des difficultés avec la thalidomide, l' amendement Kefauver-Harris a été adopté en 1962 en tant qu'amendement à la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques. Kefauver-Harris a exigé que tous les médicaments approuvés pour la vente soient prouvés sûrs et efficaces via des études scientifiques rigoureuses. Bien que cette législation ait amélioré la sécurité des médicaments, elle a également augmenté considérablement les coûts associés au développement de nouveaux médicaments. Les sociétés pharmaceutiques ont réagi en se concentrant sur le développement de traitements pour les maladies courantes afin de maximiser la possibilité de récupérer les coûts de recherche et de développement et de générer des bénéfices importants. En conséquence, les maladies rares ont été largement ignorées en raison du faible potentiel économique et ont donc été dites « orphelines ». L'écart entre les médicaments pour les maladies rares par rapport commun éventuellement élargi au point où peu ou pas de traitements étaient disponibles pour certaines maladies rares telles que la maladie de Crohn , la maladie de Hansen , etc.
Questions clés
Les médicaments orphelins suivent généralement le même chemin de développement réglementaire que tout autre produit pharmaceutique, dans lequel les tests se concentrent sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamique , le dosage , la stabilité, l'innocuité et l'efficacité. Cependant, certaines charges statistiques sont allégées dans un effort pour maintenir l'élan du développement. Par exemple, les réglementations sur les médicaments orphelins reconnaissent généralement le fait qu'il peut ne pas être possible de tester 1 000 patients dans un essai clinique de phase III, car moins de ce nombre peut être atteint de la maladie en question.
Étant donné que le marché de tout médicament avec un champ d'application aussi limité serait, par définition, petit et donc largement non rentable, l'intervention du gouvernement est souvent nécessaire pour motiver un fabricant à répondre au besoin d'un médicament orphelin.
L'intervention du gouvernement au nom du développement de médicaments orphelins peut prendre diverses formes :
- Incitations fiscales .
- Protection des brevets et droits de commercialisation améliorés .
- Subventions de recherche clinique.
- Création d'une entreprise gouvernementale pour s'engager dans la recherche et le développement.
Législation
Le sort des patients atteints de maladies rares est devenu un enjeu politique important à la fin des années 1970 et au début des années 1980. Le gouvernement américain était soumis à la pression de groupes militants tels que NORD et bien d'autres.
Le principal parrain du projet de loi (HR 5238) était Henry Waxman (parfois appelé l'auteur de la loi), président du sous-comité de l'énergie et du commerce sur la santé. Il a été adopté par la Chambre des représentants le 14 décembre 1982 et a également été approuvé par vote vocal au Sénat le 17 décembre. Le 4 janvier 1983, le président Ronald Reagan a promulgué l'ODA. En vertu de l'ODA, les médicaments, les vaccins et les agents de diagnostic pourraient prétendre au statut d'orphelin s'ils étaient destinés à traiter une maladie touchant moins de 200 000 citoyens américains. Afin d'encourager le développement de médicaments pour les maladies orphelines, l'ODA comprenait un certain nombre d'incitations, notamment une exclusivité commerciale de sept ans pour les entreprises qui ont développé des médicaments orphelins, des crédits d'impôt équivalant à la moitié des coûts de développement, plus tard changés en un report de quinze ans -une provision pour l'avenir et un report en arrière sur trois ans pouvant être appliqué au cours d'une année rentable, des subventions pour le développement de médicaments, des approbations accélérées de médicaments indiqués pour les maladies rares et un accès élargi au programme de recherche sur les nouveaux médicaments . La loi a également été modifiée par la suite pour renoncer aux frais d'utilisation facturés en vertu de la PDUFA .
L'exclusivité du marché est particulièrement attrayante pour les entreprises pharmaceutiques en tant qu'incitation à poursuivre le développement de médicaments orphelins. La période d'exclusivité commerciale de sept ans diffère de la loi traditionnelle sur les brevets en ce sens qu'elle ne commence qu'une fois le médicament approuvé par la FDA et qu'elle est indépendante du statut actuel du brevet du médicament. De plus, si un concurrent du marché souhaite introduire un médicament pour la même indication, il incombe au concurrent de prouver que son médicament est thérapeutiquement supérieur (par exemple, une efficacité accrue, moins de toxicité, etc.) par rapport au médicament actuel indiqué pour le maladie rare d'intérêt. Cette incitation crée un marché monopolistique attrayant pour les entreprises intéressées à développer un produit pour une maladie rare donnée.
L'historien de la télévision et contributeur d' Allmovie Hal Erickson attribue deux épisodes de la série télévisée Quincy, ME pour avoir aidé l'ODA aux États-Unis: "Seldom Silent, Never Heard" (1981) et "Give Me Your Weak" (1982). La star de l'émission, Jack Klugman , a même témoigné devant le Congrès concernant la question des médicaments orphelins.
Efficacité
Les compagnies pharmaceutiques croient presque universellement que l'ODA est un succès. Avant que le Congrès ne promulgue l'ODA en 1983, seuls 38 médicaments étaient approuvés aux États-Unis spécifiquement pour traiter les maladies orphelines. Aux États-Unis, de janvier 1983 à juin 2004, un total de 1 129 désignations différentes de médicaments orphelins ont été accordées par l'Office of Orphan Products Development (OOPD) et 249 médicaments orphelins ont reçu une autorisation de mise sur le marché. En revanche, la décennie précédant 1983 a vu moins de dix de ces produits arriver sur le marché. Depuis l'adoption de l'ODA en 1983 jusqu'en mai 2010, la FDA a approuvé 353 médicaments orphelins et accordé des désignations orphelines à 2 116 composés. En 2010, 200 des quelque 7 000 maladies orphelines officiellement désignées étaient désormais traitables. En 2010, le fabricant de médicaments Pfizer a créé une division pour se concentrer spécifiquement sur le développement de médicaments orphelins, tandis que d'autres grandes sociétés pharmaceutiques ont concentré leurs efforts sur la recherche sur les médicaments orphelins.
Certains critiques se sont demandé si la législation sur les médicaments orphelins était la véritable cause de cette augmentation (affirmant que bon nombre des nouveaux médicaments étaient destinés à des troubles qui faisaient déjà l'objet de recherches de toute façon, et que des médicaments auraient été développés indépendamment de la législation), et si l'ODA a vraiment stimulé la production de médicaments vraiment non rentables; la loi a également été critiquée pour avoir permis à certaines sociétés pharmaceutiques de réaliser un gros profit sur des médicaments qui ont un petit marché mais se vendent toujours à un prix élevé. Alors que le statut de médicament orphelin est accordé aux médicaments sans « aucune attente raisonnable » de rentabilité, certains médicaments orphelins ont généré des bénéfices nets importants et/ou ont été largement utilisés. Le sujet du profit au lendemain de l'ODA a été abordé en novembre 2013 dans le Seattle Times où la citation suivante est apparue :
L'industrie [pharmaceutique] a profité des incitations pour facturer des profits excessifs et récolter des bénéfices bien supérieurs à ses investissements dans le médicament.
— Henry Waxman , principal sponsor de l'ODA
Provigil était un médicament orphelin et est devenu un blockbuster.
Harmonisation réglementaire
Dans un effort pour réduire le fardeau des fabricants qui demandent le statut de médicament orphelin, la FDA et l'EMA ont convenu fin 2007 d'utiliser un processus de demande commun pour les deux agences. Cependant, les deux agences continueront de maintenir des processus d'approbation distincts.
Voir également
Les références
Liens externes
- Reagan, Ronald W. (4 janvier 1983). "Déclaration sur la signature de la loi sur les médicaments orphelins - 4 janvier 1983" . Archives Internet . Washington, DC : Service national d'archives et d'archives. p. 9-10.
- « Bureau de la FDA pour le développement des produits orphelins » . Food and Drug Administration des États-Unis. 20 octobre 2020.
- 99% Invisible : Médicaments orphelins , (podcast)