Atidarsagene autotemcel - Atidarsagene autotemcel
| Donnée clinique | |
|---|---|
| Appellations commerciales | Libmeldy |
| Voies administratives |
Perfusion intraveineuse |
| code ATC | |
| Statut légal | |
| Statut légal | |
Atidarsagene autotemcel (cellules autologues CD34⁺ codant pour ARSA gène), vendu sous la marque Libmeldy , est une thérapie génique traitement pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) développé par Orchard Therapeutics . Il contient une population enrichie en cellules CD34⁺ autologues qui contient des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques transduites à l'aide d'un vecteur lentiviral codant pour le gène de l' arylsulfatase A humaine ( ARSA ).
Atidarsagene autotemcel a été approuvé pour un usage médical dans l'Union européenne pour le traitement de la forme infantile tardive ou juvénile précoce de la MLD en décembre 2020.
Utilisations médicales
Atidarsagene autotemcel est indiqué dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique (MLD) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l'arysulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l'activité enzymatique de l'ARSA chez les enfants atteints de formes infantiles tardives ou juvéniles précoces, sans manifestations cliniques de la maladie. ; et chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont encore la capacité de marcher de manière autonome et avant le début du déclin cognitif.
Les références
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